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    体内信息炎基因组

    发布时间:2018-09-19 17:02     浏览量:

    盖德信息今天13:40

    初步研究结果表明,体内基因编辑对罕见疾病是安全的,但其有效性尚不清楚。位于加利福尼亚州里士满的Sangamo Therapeutics公司的研究人员设计了一种酶来纠正Hunter综合征中一种罕见遗传疾病的基因组错误,这种疾病不能分解一些复杂的糖类。科学家利用病毒将这些基因编辑的酶传递给患者细胞。

    该公司于9月5日在雅典的先天性代谢紊乱学会年会上公布了这项研究结果。在这项研究的16周研究中,只有4人参加了这项实验。尽管有一些迹象表明治疗降低了用于评估亨特氏综合征严重程度的生化标志物水平,但目前尚不清楚该疗法是否有效。被称为RamsayHunt综合症的Hunter综合征,也称为神经节神经节炎,是一种常见的周围性面瘫。发病率仅次于贝尔的面瘫。它被称为艾杜糖醛酸-2-硫酸盐。由酯酶(IDS)突变引起。这种酶负责体内一些复杂糖的分解。当这些糖积累时,它们会损害包括肺,心脏和大脑在内的器官。

    体内信息炎基因组

    一些患有亨特氏综合症的人现在正在接受注射IDS酶来代替受损的版本,但健康的酶很快耗尽,患者必须每周返回一剂新剂量。

    Sangamo团队寻找永久替代这种酶的方法。该公司设计了一种称为锌指核酸酶的基因编辑酶,将基因的健康版本插入到被认为是安全的基因组区域。研究人员随后使用病毒将编码核酸酶的DNA和健康的IDS基因渗入肝细胞,通常产生IDS。

    这是对传统基因治疗方法的改进,不允许研究人员控制健康基因插入的位置。这种不确定性引起了人们的担忧,即插入基因本身可能会破坏一个重要的基因。

    Sangamo试验中的两个人显示IDS分解的糖尿水平降低。接受较低剂量的另外两名患者没有改变。没有患者报告任何与治疗相关的严重不良事件。但研究人员未能发现血液中IDS酶的数量增加。 Sangamo的总裁桑迪麦克雷说:“该公司正在研究一种更敏感的检测方法,检测低水平的酶,并推测这种酶可能会被IDS饥饿的组织迅速从血液中吸收。”这些数据也难以解释,因为试验中的患者继续接受IDS替代疗法。安全小组将在今年晚些时候评估数据,以确定是否可以将试验参与者从治疗中移除,让研究人员更清楚地了解Sangamo编辑策略的有效性。

    基因编辑是一个备受关注的话题,主要是由于开发了一种名为CRISPR-Cas9的强大技术。然而,虽然CRISPR-Cas9更容易在实验室中设计和使用,但研究人员在使用锌指核酸酶修复基因组方面拥有更多经验。

    以前的研究已经使用锌指核酸酶来改变已从体内移除的细胞的基因组。然后将那些经过处理的细胞送回供体,但Sangamo的最新测试是第一次直接在体内进行测试。

    Sangamo的方法不同于某些人对“真实”基因编辑的定义,使用酶重写突变并将其校正为健康的DNA序列,而不是引入一个全新的基因拷贝。尽管如此,Sangamo试验是该领域的一项重要进展。真正的基因编辑是突变基因的实际修饰,但这种基因添加研究是向前迈出的重要一步。

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